APRUBADO NG FDA ANG UNANG TERAPIYA NG CRISPR—ETO KUNG PAANO ITO GUMAGANA LABAN SA SICKLE CELL

pinagmulan ng imahe：https://arstechnica.com/science/2023/12/heres-how-the-first-fda-approved-crispr-therapy-works-to-treat-sickle-cell/

Narito kung paano gumagana ang unang FDA-approved na therapy na CRISPR para sa paggamot ng Sickle Cell

Sa isang kamakailang pagsusuri, nagdulot ng sigla ang pagkaalam na ang US Food and Drug Administration (FDA) ay nagbigay ng pahintulot sa unang kagyat na therapy na gumagamit ng CRISPR-Cas9 upang gamutin ang Sickle Cell Disease. Ito ay isang malaking pagkakataon upang mapatunayan ang potensyal ng teknolohiyang CRISPR sa larangan ng medisina.

Ang Sickle Cell Disease ay isang malubhang sakit na sanhi ng depekto sa mga hemoglobin, ang protina na tumutulong sa pagdala ng oxygen sa katawan. Umaabot ito sa milyun-milyong mga tao sa buong mundo. Saklaw nito ang malalang sakit ng dugo, malnutrisyon, pagkabulag, at posibleng kamatayan.

Ang kagyat na paggamit ng CRISPR-Cas9 bilang therapy ay nagbibigay ng daan upang gamutin ang sintomas at sanhi ng Sickle Cell Disease. Sa pamamagitan ng CRISPR-Cas9, ang mga singil-lunas ay maaaring baguhin ang dedikadong bahagi ng genetic blueprint ng isang pasyente upang maayos ang depekto sa hemoglobin na sanhi ng sakit.

Ito ay tumutukoy sa proseso kung saan ipinasok ang CRISPR-Cas9 sa mga selula ng karaniwang bone marrow ng pasyente. Ang kasalukuyang therapy ng Sickle Cell Disease ay inaalis ang bone marrow ng pasyente at ipinapalit ito sa tulong ng bone marrow transplant, kung saan ang malusog na selula ng marrow ay inilipat upang maibangon ang impeksyon na pumipinsala sa katawan.

Bilang bahagi ng bagong therapy na CRISPR-Cas9, ang lymphodepletion regimen ay isinasama, kung saan sinisira ang ibang immune cells sa katawan ng pasyente upang masigurong matanggap nang maayos ang bagong genetic material. Matapos ang treatment na ito, sinisimulan ang pagbubuo ng mga nakabago at malusog na selula ng bone marrow na magpoprodyus ng normal at tama-dulong hemoglobin.

Ang pagsisikap na maihatid ang kagyat na therapy na ito para sa paggamot ng Sickle Cell Disease ay nagbubukas ng mga bagong oportunidad na ginagawa ang medisina mas epektibo at personalisado. Kahalintulad ng mga unang pag-aaral at klinikal na pagsubok, ang therapy na ito ay ginawa sa pamamagitan ng sama-samang pagtutulungan ng mga dalubhasa ng CRISPR at mga doktor para maapektuhan ang malalang sakit ng dugo.

Sa kasalukuyan, patuloy na pinapahintulutan at minamanmanan ng mga autoridad ang mga kagyat na therapy na CRISPR-Cas9. Ang pagkakasangkutan ng FDA dito ay nagbubukas ng mga pintuan para sa mas malawakang pag-apruba ng mga CRISPR na therapies.

Ang asam ng mga siyentipiko at mediko ngayon ay ang malayang pamamahagi ng teknolohiyang CRISPR para sa mga pasyente na nangangailangan. Sa darating na mga taon, inaasahan na magkakaroon pa ng maraming kagyat at epektibong therapy na magiging patnubay upang malunasan ang iba pang mga malalang sakit ng dugo at iba pang malubhang kondisyon ng katawan.